L’Europe se gagne avant le lancement : leadership, accès et preuves, le guide des biotechs spécialisées dans les maladies rares
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Les maladies rares touchent environ 36 millions de personnes en Europe, et pourtant l’accès à des traitements qui changent la vie reste l’un des plus grands défis du système de santé. Si les progrès de la génomique, de la médecine de précision et du développement des médicaments orphelins ont accéléré l’innovation, les seules avancées scientifiques ne suffisent plus à garantir l’accès des patients.
Aujourd’hui, la réussite sur le marché européen des maladies rares dépend de plus en plus de la capacité à naviguer entre des évaluations des technologies de santé (HTA) complexes, des négociations de remboursement, des exigences en matière de preuves et des parcours d’accès de plus en plus fragmentés. Pour les entreprises de biotechnologie et de pharmacie, le défi n’est pas simplement de développer des thérapies innovantes : il s’agit d’assurer un accès durable pour les patients dans des marchés européens très divers.
S’appuyant sur les données de marché et sur les analyses de hauts responsables des fonctions commerciale, médicale et de l’accès au marché à travers l’Europe, ce livre blanc explore les stratégies, les cadres de preuves et les compétences de leadership nécessaires pour lancer avec succès des thérapies contre les maladies rares et améliorer les résultats pour les patients.
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Sofia se spécialise dans les nominations aux conseils, postes de direction et rôles de leadership senior dans Healthcare & Life Sciences en EMEA et aux États-Unis. Avant de rejoindre Venari Partners, elle a été un membre clé du pôle Healthcare & Life Sciences chez Russell Reynolds Associates. Elle a également été Principal chez True Search. De plus, Sofia est une scientifique publiée. Elle a obtenu son doctorat en sciences de la vie en collaboration avec Imperial College London, où elle a également occupé un poste postdoctoral grâce à une bourse de la Bill & Melinda Gates Foundation. Ses recherches se sont concentrées sur le paludisme, les technologies d'édition génétique et les maladies infectieuses. Parallèlement à ses travaux académiques, Sofia a cofondé une startup axée sur les produits végétaux durables, ce qui lui a permis de se familiariser très tôt avec la création d'entreprise, la levée de fonds et la stratégie commerciale.
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